冠状病毒疫苗可能存在于眼病基因治疗中
治疗稀有眼部疾病的基因疗法可以为旨在打击新型冠状病毒的疫苗铺平道路，这导致可能致命的Covid-19疾病。
眼病基因治疗如何产生冠状病毒疫苗
2017年，美国食品和药物管理局(FDA)批准了Luxturna，这是首个逆转一种罕见遗传性视网膜疾病的基因疗法，可导致失明。研究人员设想这种疗法最终将被用于治疗其他眼部疾病，比如年龄相关性黄斑变性(AMD)。
现在，一种与Luxturna相关的基因疫苗可能成为对抗新型冠状病毒的武器。
实验AAVCovid疫苗是Luk Vandenberghe的实验室的工作，由哈佛医学院和马萨诸塞耳科学和耳朵专业医院的哈佛医学院和Grousbeck基因治疗中心主任。
Luxturna和Aavcovid都被无害的adeno相关病毒（AAV）推动。
这种潜在的冠状病毒疫苗如何发挥作用?
AAVCovid疫苗旨在提示免疫反应，可防止新的冠状病毒。根据A的情况，预计AAVCovid疫苗的人类试验预计将于今年晚些时候开始5月5日新闻发布。已经在小鼠上进行了疫苗测试。
据此，AAV是用于治疗各种疾病的顶部基因输送型载体自然评论药物发现期刊。FDA已经批准了两种基于aav的药物，包括治疗遗传性失明的基因疗法。但AAV从未被成功用于制造疫苗。
作为纽约时报解释说，Vandenberghe团队构思的基因治疗技术“旨在使一个人的细胞搅拌出蛋白质，这些蛋白质将刺激身体来对抗冠状病毒。”
这个冠状病毒疫苗如何与其余不同？
没有一个超过200个Covid疫苗目前正在世界各地发展（截至8月13日）依赖AAV。专家预测Covid-19疫苗可在公众获得2021年。
“AAV是安全的先进的技术和高效的基因传递,和独特的技术应用在AAVCOVID支持潜在的一个强有力的免疫诱导的新型冠状病毒从一个注入,“说Vandenberghe先驱的病毒基因转移和治疗基因转移过程。
基因治疗将正常基因移植到细胞中以替换缺失或缺陷的基因并修复遗传疾病。
在眼科医生中，Vandenberghe的研究专业包括AMD，角膜问题和视力康复。马萨诸塞州眼睛和耳朵的研究任务之一是基于基因的眼病疗法，例如视网膜炎Pigmentosa.和亚瑟综合征，两者都可以导致视力丧失。
这种冠状病毒疫苗是如何开发的?
价值数百万美元的AAVCOVID疫苗项目由马萨诸塞州眼耳医院和马萨诸塞州总医院共同运营，于2020年1月启动。50多名研究人员正在研究这个项目。
“在危机中，我们可以利用分子生物学的力量，在几周内开发出疫苗草案，这就是我们在这里所做的。现在，需要临床研究来确定我们的新方法的安全性和有效性，”Vandenberghe说。
幸运的是，这种方法具有适应性。研究人员说，AAVCOVID疫苗内部的遗传密码可以在几周内替换为更新的遗传密码，并加工成更新的疫苗。
Jeffrey artazyo是基于费城的Spark Therapeutics的联合创始人兼首席执行官，制造和销售Luxturna。三年前，他暗示他公司的基因治疗可能有一天会有助于与Covid-19这样的疾病作斗争。
Marrazzo说Luxturna代表着“一种开创性的突破，可能为发展奠定基础。基因治疗其他条件这一点目前没有得到充分的解决。”
AAVCOVID疫苗项目的财务支持者包括百万富翁Wyc Grousbeck和他的妻子Emilia Fazzalari。Wyc Grousbeck是NBA波士顿凯尔特人队的共同所有者和首席执行官，也是马萨诸塞州Eye and Ear公司的董事长。
粗鲁贝克告诉了这一点波士顿环球报多年来，他一直密切关注马萨诸塞眼耳研究所的研究，部分原因是他的儿子坎贝尔是盲人。坎贝尔出生时患有罕见的视网膜疾病，雷伯氏先天性黑内障这导致他完全失去了视力。
Luxturna是实验性AAVCovid疫苗的基础，是FDA批准的雷伯先天性生物症的遗传治疗，在某些情况下，患有视网膜炎的杀菌剂。
WYC Grousbeck和他的家人在他们了解了Vandenberghe的项目中，曾为AAVCOVID疫苗筹码。
格劳斯贝克说:“我妻子和我想为抗击COVID-19做点什么，我们对卢克·范登伯格及其团队的质量完全有信心。”“我们需要几种疫苗才能成功治愈世界，我们正在这里努力治愈世界。”
页面发布于2020年8月
